Компания uniQure сообщила, что фаза I/II клинических испытаний разработанной ей генной терапии болезни Гентингтона успешно завершена. Однократного введения препарата в полосатое тело оказалось достаточно, чтобы остановить прогрессирование заболевания на 75%.
Сотрудники Детской больницы Филадельфии вместе с коллегами из нескольких биотехнологических компаний сообщают, что им удалось избавить восьмимесячного ребёнка от тяжёлой генетической проблемы, доставшейся ему по наследству от родителей.
Британские медики доставили работающий ген в один из глаз детей с наследственной дистрофией сетчатки и существенно улучшили их зрение. До лечения пациенты могли различать только свет, а через 3,5 года после терапии уже могли выполнять простые визуальные задания.
Сердечная недостаточность – сложное заболевание с множеством проявлений, обусловленных тем, что сердце начинает хуже качать кровь. С плохо работающим сердцем органы и ткани получают меньше кислорода.
FDA 8 ноября 2024 года одобрило к применению при рецидивирующем или рефрактерном остром лимфобластном лейкозе (ОЛЛ), вызванном предшественниками В-клеток, препарат обекабтаген аутолейцел.
Ученые выявили потенциальное средство для лечения редкого генетического заболевания — синдрома Ангельмана. Они вычислили небольшую безопасную молекулу, способную «пробудить» спящую копию гена UBE3A, наследуемую по отцовской линии.
Нейробиологи создали аденоассоциированный вирус, проходящий сквозь гематоэнцефалический барьер. Это исследование открывает путь к разработке действенных методов лечения заболеваний мозга.
Ученые впервые провели клинические испытания новой генной терапии одновременно на два уха на детях с аутосомной рецессивной глухоты по типу 9. Новая терапия улучшила слух у всех пяти детей, участвующих в испытании.
Ученые использовали технологию редактирования генома CRISPR для лечения пациентов с наследственной дистрофией сетчатки. Подход позволил улучшить зрение 11 пациентов из 14 участников ранней стадии клинического исследования.
Избыточный вес остается одной из главных проблем со здоровьем, поэтому ученые активно изучают механизмы его развития. На сей раз они обратили внимание на митохондрии — органеллы, называемые «электростанциями» клетки.