Проникающий в мозг фермент помог при тяжелой болезни Хантера
Исследователи из четырех стран сообщили об успехе начальной стадии клинических испытаний проникающего в центральную нервную систему ферментного препарата для лечения болезни Хантера.
Метка: генная терапия
Генная терапия гемофилии В произвела стойкий эффект
Американские, итальянские, немецкие и нидерландские исследователи представили результаты заключительного анализа данных третьей фазы клинических испытаний генной терапии гемофилии В.
Генная терапия стойко излечила детей с врожденным иммунодефицитом вызванным дефицитом аденозиндезаминазы
Американские и британские исследователи представили результаты долгосрочного наблюдения за пациентами, получившими экспериментальную генную терапию тяжелого врожденного иммунодефицита, вызванного нехваткой аденозиндезаминазы.
Генная терапия болезни Гентингтона значительно замедлила течение болезни
Компания uniQure сообщила, что фаза I/II клинических испытаний разработанной ей генной терапии болезни Гентингтона успешно завершена. Однократного введения препарата в полосатое тело оказалось достаточно, чтобы остановить прогрессирование заболевания на 75%.
Младенцу с мутациями исправили ДНК
Сотрудники Детской больницы Филадельфии вместе с коллегами из нескольких биотехнологических компаний сообщают, что им удалось избавить восьмимесячного ребёнка от тяжёлой генетической проблемы, доставшейся ему по наследству от родителей.
Генная терапия помогла слепым детям выполнить визуальные задания
Британские медики доставили работающий ген в один из глаз детей с наследственной дистрофией сетчатки и существенно улучшили их зрение. До лечения пациенты могли различать только свет, а через 3,5 года после терапии уже могли выполнять простые визуальные задания.
Сердечной недостаточности подбирают генную терапию
Сердечная недостаточность – сложное заболевание с множеством проявлений, обусловленных тем, что сердце начинает хуже качать кровь. С плохо работающим сердцем органы и ткани получают меньше кислорода.
CAR-T-терапия с промежуточной аффинностью помогла при B-клеточном лейкозе
FDA 8 ноября 2024 года одобрило к применению при рецидивирующем или рефрактерном остром лимфобластном лейкозе (ОЛЛ), вызванном предшественниками В-клеток, препарат обекабтаген аутолейцел.
«Включение» отцовской копии проблемного гена поможет бороться с синдромом Ангельмана
Ученые выявили потенциальное средство для лечения редкого генетического заболевания — синдрома Ангельмана. Они вычислили небольшую безопасную молекулу, способную «пробудить» спящую копию гена UBE3A, наследуемую по отцовской линии.
Доставка генных препаратов через барьер между мозгом и кровью
Нейробиологи создали аденоассоциированный вирус, проходящий сквозь гематоэнцефалический барьер. Это исследование открывает путь к разработке действенных методов лечения заболеваний мозга.