РНК-терапия поможет восстановить сердце после инфаркта

Инъекции РНК-«инструкций» для синтеза белков запустили активный рост клеток сердечной мышцы и позволили лабораторным мышам полностью восстановиться после инфаркта всего за месяц.

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально.

Генная терапия помогла крысам отказаться от алкоголя

Тяга к спиртному часто закладывается еще в подростковом возрасте, когда первые рюмки меняют активность генов в клетках мозга. Эксперименты на грызунах показали, что система CRISPR-dCas9 позволяет нормализовать и работу генов, и поведение.

Новый метод редактирования генов митохондрий позволит лечить наследственные заболевания

Исследователи из Кембриджского университета продемонстрировали работу новаторской технологии редактирования генома митохондрий на живых мышах. Она прокладывает путь к новым методам лечения ранее неизлечимых наследственных митохондриальных заболеваний.

CAR-T клетки нашлись в крови излечившихся от лейкемии пациентов спустя десятилетие после введения

Американские исследователи опубликовали в Nature отчет о состоянии двух своих бывших пациентов, которые излечились от хронической лимфоцитарной лейкимии после введения CAR-T клеток в рамках первой фазы клинического испытания этого препарата в 2010 году.

Буллезный эпидермолиз. Часть вторая. История «человека-бабочки»

Игорь рассказал нам о том, как несмотря на ограничения, связанные с болезнью, ему удается учиться, работать, дружить и чувствовать себя счастливым состоявшимся человеком.

Буллезный эпидермолиз. Часть первая

Буллезный эпидермолиз – это группа врожденных генетических заболеваний, при которых даже незначительное механическое воздействие приводит к образованию на коже и слизистых оболочках пузырей.

Трансгенная кожа спустя пять лет после пересадки сохранила свойства нормальной кожи

Итальянские и немецкие врачи подвели пятилетние итоги пересадки трансгенной кожи мальчику с буллезным эпидермолизом. Кожа хорошо прижилась и продолжает сохранять свои первоначальные свойства, а побочных эффектов у операции не возникло.

Систему СRISPR/Cas впервые испытают внутривенно для лечения ВИЧ-инфекции у людей

FDA одобрило проведение I/II фазы клинических испытаний терапии ВИЧ-инфекции с помощью внутривенного введения CRISPR/Cas. Об этом сообщила на своем сайте компания Excision BioTherapeutics, которая будет проводить исследования.

Система «исправления» ДНК сможет остановить болезнь Гентигтона

Новый механизм, останавливающий прогрессирование болезни Хантингтона, обнаружили ученые из UCL и Кембриджского университета в составе исследовательских групп в Британском научно-исследовательском институте деменции.