Ученые выявили потенциальное средство для лечения редкого генетического заболевания — синдрома Ангельмана. Они вычислили небольшую безопасную молекулу, способную «пробудить» спящую копию гена UBE3A, наследуемую по отцовской линии.
Нейробиологи создали аденоассоциированный вирус, проходящий сквозь гематоэнцефалический барьер. Это исследование открывает путь к разработке действенных методов лечения заболеваний мозга.
Ученые впервые провели клинические испытания новой генной терапии одновременно на два уха на детях с аутосомной рецессивной глухоты по типу 9. Новая терапия улучшила слух у всех пяти детей, участвующих в испытании.
Ученые использовали технологию редактирования генома CRISPR для лечения пациентов с наследственной дистрофией сетчатки. Подход позволил улучшить зрение 11 пациентов из 14 участников ранней стадии клинического исследования.
Избыточный вес остается одной из главных проблем со здоровьем, поэтому ученые активно изучают механизмы его развития. На сей раз они обратили внимание на митохондрии — органеллы, называемые «электростанциями» клетки.
Китайские ученые из Фуданьского университета в Шанхае разработали генную терапию, излечивающую пациентов со специфической формой аутосомно-рецессивной глухоты. Ее ключевым компонентом является генно-модифицированный аденоассоциированный вирус.
Глухота — самое распространенное сенсорное нарушение, которым страдает более 450 миллионов человек. В 70 процентах врожденных случаев и в четверти развившихся у взрослых оно обусловлено генетическими причинами.
Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) впервые в мире одобрило к применению терапию с использованием системы редактирования генов CRISPR, говорится в пресс-релизе ведомства.
Американские ученые создали экспериментальный препарат, восстанавливающий нормальную активность мозга даже при тяжелом алкоголизме. Испытания на животных показали, что после внесения соответствующего гена в «центр удовольствия» те легко отказываются от спиртного на длительное время.
Небольшие генетические модификации клетки помогают запускать нужный ген простым «выключателем», связанным с обычной батарейкой. После внесения таких клеток в страдающих диабетом мышей те смогли менять уровень инсулина и сахара в крови без всяких уколов.