Ожирение привело к распаду митохондрий на куски

Избыточный вес остается одной из главных проблем со здоровьем, поэтому ученые активно изучают механизмы его развития. На сей раз они обратили внимание на митохондрии — органеллы, называемые «электростанциями» клетки.

ГМО-вирус исцелил наследственную глухоту

Китайские ученые из Фуданьского университета в Шанхае разработали генную терапию, излечивающую пациентов со специфической формой аутосомно-рецессивной глухоты. Ее ключевым компонентом является генно-модифицированный аденоассоциированный вирус.

Врожденную глухоту впервые вылечили генной терапией

Глухота — самое распространенное сенсорное нарушение, которым страдает более 450 миллионов человек. В 70 процентах врожденных случаев и в четверти развившихся у взрослых оно обусловлено генетическими причинами.

Великобритания первой в мире разрешила терапию на основе CRISPR

Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) впервые в мире одобрило к применению терапию с использованием системы редактирования генов CRISPR, говорится в пресс-релизе ведомства.

Генная терапия избавила макак от алкогольной зависимости

Американские ученые создали экспериментальный препарат, восстанавливающий нормальную активность мозга даже при тяжелом алкоголизме. Испытания на животных показали, что после внесения соответствующего гена в «центр удовольствия» те легко отказываются от спиртного на длительное время.

Биологи научились контролировать гены электричеством

Небольшие генетические модификации клетки помогают запускать нужный ген простым «выключателем», связанным с обычной батарейкой. После внесения таких клеток в страдающих диабетом мышей те смогли менять уровень инсулина и сахара в крови без всяких уколов.

Таргетная терапия уменьшила краниофарингиомы пациентов на 91 процент

Американские исследователи сообщили об успехе II фазы испытаний таргетной терапии папиллярной краниофарингиомы ингибиторами сигнального пути B-Raf/MEK. За время испытаний опухоли пациентов уменьшились в размерах на 91 процент.

Генетическая модификация глаза позволила слепым к цвету людям различать красный

Люди с ахроматопсией, или полной цветовой слепотой, не способны различать цвета, но израильские исследователи обнаружили способ помочь им увидеть по крайней мере один цвет.

FDA одобрило препарат для генной терапии гемофилии A

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат валоктокоген роксапарвовек под торговым наименованием «Роктавиан» (Roctavian) для генной терапии гемофилии А.

FDA одобрило первый генный препарат для терапии миодистрофии Дюшенна

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило первый генный препарат деландистроген моксепарвовек под торговым названием «Элевидис» (Elevidys) для терапии миодистрофии Дюшенна у детей в возрасте от четырех до пяти лет.