Ученые из университета Пенсильвании продемонстрировали поразительное восстановление зрения у пациентов с врожденным амаврозом Лебера. Взрослые пациенты получали экспериментальную генную терапию и восстанавливали ночное зрение в течение нескольких дней.
Амавроз зрительного нерва Лебера — это группа тяжелых наследственных дистрофий сетчатки с ранним началом, которые проявляются прогрессирующим ухудшением зрения и слепотой.
Ученым удалось частично вернуть функцию колбочек (фоторецепторов сетчатки, обеспечивающих цветовое зрение) двум детям, родившимся с ахроматопсией — полной цветовой слепотой. Исследователи использовали генную терапию, чтобы восстановить нейронную связь между сетчаткой и мозгом.
В США одобрили генную терапию от бета-талассемии, наследственной болезни крови. Разработчик препарата, компания Bluebird bio, утверждает, что достаточно одной инъекции, чтобы если не вылечить, то значительно улучшить состояние пациента. Но такая инъекция обойдется в 2,8 миллиона долларов.
Исследователи разработали генотерапевтический препарат, который восстановил волосковые клетки внутреннего уха новорожденных мышей. С помощью аденоассоциированного вирусного вектора ученые доставили в клетки животных белок Eps8, дефицит которого приводит к глухоте.
Инъекции РНК-«инструкций» для синтеза белков запустили активный рост клеток сердечной мышцы и позволили лабораторным мышам полностью восстановиться после инфаркта всего за месяц.
Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально.
Тяга к спиртному часто закладывается еще в подростковом возрасте, когда первые рюмки меняют активность генов в клетках мозга. Эксперименты на грызунах показали, что система CRISPR-dCas9 позволяет нормализовать и работу генов, и поведение.
Исследователи из Кембриджского университета продемонстрировали работу новаторской технологии редактирования генома митохондрий на живых мышах. Она прокладывает путь к новым методам лечения ранее неизлечимых наследственных митохондриальных заболеваний.
Американские исследователи опубликовали в Nature отчет о состоянии двух своих бывших пациентов, которые излечились от хронической лимфоцитарной лейкимии после введения CAR-T клеток в рамках первой фазы клинического испытания этого препарата в 2010 году.