Систему СRISPR/Cas впервые испытают внутривенно для лечения ВИЧ-инфекции у людей

FDA одобрило проведение I/II фазы клинических испытаний терапии ВИЧ-инфекции с помощью внутривенного введения CRISPR/Cas. Об этом сообщила на своем сайте компания Excision BioTherapeutics, которая будет проводить исследования.

Система «исправления» ДНК сможет остановить болезнь Гентигтона

Новый механизм, останавливающий прогрессирование болезни Хантингтона, обнаружили ученые из UCL и Кембриджского университета в составе исследовательских групп в Британском научно-исследовательском институте деменции.

Исследователи нашли способ сохранять зрение при глаукоме

Результаты исследования Национального института глаза в Мэриленде могут помочь разработать нейропротекторные методы лечения потери зрения при повреждении сетчатки и зрительного нерва.

Новый этап в изучении и лечении шизофрении: генное редактирование с помощью CRISPR/Cas9

Шизофрения связана с генетическими особенностями, в том числе в некодирующих частях генома (тех, из которых не образуются белки). Ученые нашли множество регуляторных РНК, которые ассоциируются с этой болезнью. К ним относятся некоторые микро РНК (miRNA) и длинные некодирующие РНК (lncRNAs).

Научный подход помогает быстро диагностировать и лечить даже очень редкие генетические заболевания

Недавно, благодаря удачному совмещению научных знаний и инновационной технологии, ребёнок с синдромом Бахмана—Баппа прошёл путь от определения полного перечня симптомов до значительного исцеления всего за 16 месяцев.

CRISPR подавил размножение коронавируса в клетках человека

Исследователи проверили способность системы CRISPR-Cas13, которая действует на уровне РНК, подавлять репликацию вируса SARS-CoV-2 в клетках млекопитающих.

Аденовирусный вектор доставил в мозг детей недостающий фермент и избавил их от припадков

Американские ученые с помощью аденовирусного вектора доставили в мозг детей фермент декарбоксилазу ароматических аминокислот, который у них не работал.

Генетический редактор использовали против наследственной болезни

Метод генетического редактирования CRISPR/Cas отключил патогенный ген у больных с наследственной полинейропатией.

Новые соединения оказались перспективными для антисмысловой терапии спинальной мышечной атрофии

Исследователи из России и Великобритании изучили безопасность и эффективность новых химических модификаций для антисмысловых олигонуклеотидов, используемых в лечении спинальной мышечной атрофии — тяжелого генетического заболевания.

Генетическое редактирование спасло приматов от повышенного уровня холестерина

Сразу две группы ученых отчитались об успешном внесении в ген взрослых макак изменений, которые помогли снизить у животных уровень холестерина в крови.