Отредактированный геном помог мышам с врожденной слепотой

Модифицированный метод «подсадки» здорового гена позволил добиться результата от генной терапии в тех случаях, в которых ранее это было невозможно. В ближайшие годы он будет протестирован на людях. Ученые из Высшей школы медицины Университета Тохоку предложили новый метод генетической терапии, позволивший слепым от рождения мышам частично вернуть зрение. Статью о …

CRISPR-терапия справилась с миодистрофией Дюшенна у свиней

Пятеро больных поросят c миодистрофией Дюшенна получили инъекцию молекулярной системы CRISPR/Cas9 и в результате прожили на треть дольше, чем обычно живут свиньи с миодистрофией. Кроме того, им удавалось дольше держаться на ногах, а их сердце работало без перебоев. Ученые также проверили свою методику на предшественниках мышечных клеток человека и убедились …

Генная терапия помогла мышам с «деменцией боксеров»

Ученые разработали новый способ борьбы с хронической травматической энцефалопатией — нейродегенеративным заболеванием, которое провоцируют постоянные травмы головного мозга. В эксперименте на мышах они заставили их клетки вырабатывать антитела против тау-белка, который вызывает симптомы ХТЭ. Результаты исследования опубликованы в журнале Human Gene Therapy. Хроническая травматическая энцефалопатия, которую изначально называли «деменцией боксеров» …

Редактирование генов использовали для уменьшения вероятности негативных последствий герпеса

Вирус простого герпеса (ВПГ) наиболее известен тем, что становится причиной ранок, трещинок и нарывов на губах. Но на самом деле он коварнее, чем кажется. Он попадает в организм через слизистые оболочки и быстро создаёт вирусные резервуары внутри нервных клеток, которые остаются на всю жизнь. После заражения вирус обычно себя никак …

В режиме редактирования. Эксперименты по созданию CRISPR-детей глазами оппонентов и пациентов

Директор Медико-генетического научного центра (МГНЦ) Сергей Куцев в середине сентября заявил, что российские генетики намерены потребовать от Минздрава ввести мораторий на клиническое применение редактирования человеческих эмбрионов. Так он и его коллеги отреагировали на заявление биолога Дениса Ребрикова о том, что первая пара родителей уже вошла в его эксперимент по лечению …

Генетическое редактирование использовали против генетических заболеваний

Манипуляции с генами в стволовых клетках обеспечили нормальным гемоглобином двух больных с генетическими заболеваниями крови. Метод генетического редактирования CRISPR/Cas берёт новые высоты: две биомедицинские компании, CRISPR Therapeutic и Vertex Pharmaceuticals, объявили об успехе в клинических испытаниях, в которых с помощью CRISPR/Cas пытались избавить людей от бета-талассемии и серповидноклеточной анемии – …

Новая технология геномного редактирования отправляет мутации в нокаут

Возможность редактирования генов в живых организмах позволяет лечить множество наследственных болезней. Однако большинство разновидностей инструментов редактирования генов нельзя нацелить на наиболее важные участки ДНК. Создание технологии с такой опцией — достаточно сложная задача, поскольку живые ткани содержат различные типы клеток. В настоящее время исследователи Института Солка (Salk Institute) разработали новый …

Рак мозга можно задержать иммунным оружием

Клинические испытания показали сравнительную эффективность иммуно-вирусной терапии против глиобластомы. Глиобластома – одна из самых частых и притом самых опасных опухолей мозга. По статистике, после того, как диагноз поставлен, больному остаётся жить 6–9 месяцев, и даже если опухоль вырезали и провели потом курс терапии, болезнь всё равно возвращается в течение семи …

Новая терапия замедлила течение бокового амиотрофического склероза. У крыс

Исследователи из медицинского центра Седарс-Синай применили новый способ лечения бокового амиотрофического склероза, который заключается в пересадке специально спроектированных нервных клеток прямо в мозг взамен умерших. Их исследование, проведённое на животных моделях и опубликованное в журнале Translational and Clinical Research, показывает, что пересаженные клетки задерживают прогрессирование заболевания и увеличивают выживаемость. БАС, …

Генетическое «лекарство» для травм головного и спинного мозга

Усиливать восстановление тканей мозга научились исследователи Института мозга О’Доннелла в Университете Техаса. Они нашли такой генетический «переключатель», который позволит мозгу оправляться после травм, сотрясений, инсультов и ряда других проблем гораздо более быстро и интенсивно. Причём, основная роль здесь отводится глиальным клеткам – астроцитам. Научная группа, занимавшаяся этой работой, начинала с …