Терапия зла. Как технологии лечения митохондриальных болезней 24 года идут к легализации

Некоторые генетические болезни мы могли бы лечить еще 20 лет назад — методом пересадки митохондрий. Но реальные попытки его применить закончились обвинениями ученых в евгенике, скандалами и запретами, а митохондриальные болезни так и остались неизлечимыми.

Ключ от гробницы. Как мы учимся лечить болезнь Стивена Хокинга

Каждый год примерно шесть тысяч человек слышат от врача диагноз «боковой амиотрофический склероз». Это значит, что их тела станут в буквальном смысле гробницей, стены которой будут постепенно сжиматься: в конце концов паралич распространится настолько, что человек больше не сможет дышать.

Показан новый метод лечения формы мышечной дистрофии

Исследователи представили потенциальный новый способ лечения распространенной формы атрофии мышц. Группа создала синтетические ДНК-подобные молекулы, которые мешают производству токсичного белка, разрушающего мышцы пациентов. Это может стать прорывом в лечении мышечной дистрофии, лекарства от которой пока нет.

Генная терапия помогает нарастить мышцы

…по крайней мере, мышам – несмотря на жирную пищу, они смогли вдвое нарастить мышцы, избежав проблем с обменом веществ и воспалительных проблем с суставами.

Как превратить глию в нейроны в живом организме

Китайские исследователи разработали метод прижизненного перепрограммирования клеток мюллеровской глии в ганглионарные клетки сетчатки у мышей с повреждениями сетчатки и мышей с болезнью Паркинсона.

Вирусы растений избавили мышей от неизлечимых аутоиммунных заболеваний

Неспособные размножаться в клетках животных, вирусы растений совершенно безопасны, но благодаря определенным модификациям могут стать эффективными в лечении аутоиммунных заболеваний.

Ученые предложили новую методику коррекции генов в утробе матери

Новый способ лечения некоторых трудноизлечимых врожденных заболеваний, опробованный на эмбрионах мышей, помог исправить генную мутацию, которая вызывает синдром Ашера.

CRISPR-терапию впервые применили для лечения слепоты

В США начались клинические испытания CRISPR-терапии для борьбы с одной из формы врожденной слепоты — амаврозом Лебера 10 типа. Первому пациенту ввели раствор под сетчатку одного из глаз, оценить успехи терапии можно будет только через месяц.

Нейроны из астроцитов: новый метод борьбы с болезнью Гентингтона

Ученые из Китая и США с помощью генной терапии перепрограммировали астроциты в ГАМК-ергические нейроны и компенсировали атрофию мозга при болезни Гентингтона у мышей.

Отредактированный геном помог мышам с врожденной слепотой

Модифицированный метод «подсадки» здорового гена позволил добиться результата от генной терапии в тех случаях, в которых ранее это было невозможно. В ближайшие годы он будет протестирован на людях. Ученые из Высшей школы медицины Университета Тохоку предложили новый метод генетической терапии, позволивший слепым от рождения мышам частично вернуть зрение. Статью о …