Биологи разработали систему CRISPRoff, которая способна направленно подавлять активность генов, не внося мутаций в ДНК. Механизм работы этого инструмента основан на эпигенетическом перепрограммировании, которое не зависит от CpG-сайтов метилирования в генах.
Направленная генная терапия с использованием белка с доменом цинковых пальцев снизило количество белка тау, который участвует в развитии болезни Альцгеймера.
Исследователи из Калифорнийского университета успешно применили генную терапию для подавления факторов боли. Для этого они воспользовались технологией CRISPR/Cas9 и методом «цинковых пальцев».
Медики отчитались о промежуточных результатах первой фазы клинического исследования генной терапии болезни Фабри. В ходе клинических испытаний исследователи не отметили неблагоприятных последствий лечения, а важные для больных биохимические показатели достигли нормы.
Сразу же успокоим читателя: речь, конечно, идёт не об Адольфе Гитлере. Более того, учёный Аарон Гитлер – даже не однофамилец. Фюрер имел фамилию Hitler, а учёный из Стэнфордского университета – Gitler. А вот генная терапия и боковой амиотрофический склероз – самые настоящие.
Американские ученые при помощи методов машинного обучения создали множество вариантов аденоассоциированного вируса, который часто используется в качестве доставляющего агента в генной терапии.
Редактор оснований на основе системы CRISPR/Cas использовали для терапии прогерии Хатчинсона-Гилфорда — это самая известная из болезней ускоренного старения.
Белок гипер-интерлейкин-6 произвели с помощью генной инженерии. Он способствовал регенерации нервных клеток в головном мозге и нескольких моторных трактов в спинном мозге одновременно.
Ученые из Израиля разработали инновационный метод лечения глухоты, основанный на доставке генетического материала в клетки внутреннего уха.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (The U.S. Food and Drug Administration, FDA) одобрило лечение, которое может продлить жизнь детям с редким генетическим заболеванием, вызывающим преждевременное старение.