Каждый год примерно шесть тысяч человек слышат от врача диагноз «боковой амиотрофический склероз». Это значит, что их тела станут в буквальном смысле гробницей, стены которой будут постепенно сжиматься: в конце концов паралич распространится настолько, что человек больше не сможет дышать.
Токсичная форма белка, из-за которого начинается болезнь Лу Герига, заставляет нейроны включить компенсаторные механизмы, которые работают до тех пор, пока белка остаётся не очень много.
Ученые из Китая и США с помощью генной терапии перепрограммировали астроциты в ГАМК-ергические нейроны и компенсировали атрофию мозга при болезни Гентингтона у мышей.
У 14-летнего Даниила Дебело прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшенна с выраженным мышечным тетрапарезом. Мальчик нуждается в специализированной коляске для передвижения и вакуумной спинке с поясом.
Открытие интернациональной группы ученых может стать первым шагом к созданию лекарства против нейродегенеративного заболевания, которое на сегодня неизлечимо.
Пятеро больных поросят c миодистрофией Дюшенна получили инъекцию молекулярной системы CRISPR/Cas9 и в результате прожили на треть дольше, чем обычно живут свиньи с миодистрофией. Кроме того, им удавалось дольше держаться на ногах, а их сердце работало без перебоев. Ученые также проверили свою методику на предшественниках мышечных клеток человека и убедились …
Эффективных средств для борьбы с боковым амиотрофическим склерозом – заболеванием, при котором гибнут мотонейроны – не существует. Есть два одобренных FDA препарата, но, к сожалению, их действие далеко от желаемого. Но неожиданно нейропротекторный эффект обнаружился у лекарства, которым лечат астму и некоторые другие состояния. Доклиническому исследованию его действия посвящена статья, …
Исследователи из Медицинской школы Университета Уэйк Форест установили, что модификации в гене рецептора интерлейкина могут изменить тяжесть и скорость протекания бокового амиотрофического склероза. Первое подозрение на то, что мутации (точнее – полиморфизм) в гене рецептора интерлейкина 6 (IL6) могут оказывать влияние на тяжесть заболеваний, появилось в 2012 году, когда группа …
Благодаря новому гену взамен поломанного дети с миопатией начали двигаться почти без посторонней помощи. Миопатиями называют целую группу заболеваний, затрагивающих мышцы и нервы, которые ими управляют. Среди миопатий есть врождённые, как, например, миотубулярная миопатия – она встречается только у мужчин (с вероятностью примерно 1 на 50 000 рождений) и возникает …
Недавно подтверждена безопасность для человека одного из перспективных препаратов для лечения болезни Гентингтона – HTTRx, представляющего собой короткий синтетический нуклеотид. Препарат показал свою эффективность на мышах, у которых снижал концентрацию мутантного белка гентингтина, вызывающего болезнь, в спинномозговой жидкости. Также он смягчил моторные и когнитивные симптомы заболевания.Обнадеживающее сообщение появилось на страницах …