Возрастную макулодистрофию победит вирус

Сотрудники Университета Джонса Хопкинса (Johns Hopkins University) нашли способ остановить и даже повернуть вспять прогрессирование редкой и опасной формы возрастной дистрофии сетчатки – влажной макулодистрофии. Специалистам удалось это сделать с помощью генетически модифицированного вируса – аналогичного тому, который вызывает простуду. …

Создан компактный генномодификатор для лечения рака

Американские ученые разработали и испытали компактную полуавтоматическую систему для получения индивидуальных генно-модифицированных кроветворных клеток пациентов в условиях медицинских учреждений. Результаты работы опубликованы в журнале Nature Communications. Генная терапия с использованием стволовых клеток костного мозга (CD34+) имеет большой потенциал для лечения различных заболеваний, таких …

Редактирование генома добралось до точечных мутаций

Биологи из Гарвардского Университета модифицировали метод редактирования генома с помощью системы CRISPR/Cas9 таким образом, что теперь точечные изменения в ДНК можно вводить без разрезания ее нитей, которое может быть опасно само по себе. Новая методика подразумевает исправление точечных мутаций гораздо …

Новая система CRISPR сможет глушить гены на уровне РНК

Международная группа ученых из России и США обнаружила фермент, который способен специфически уничтожать нужную РНК с помощью РНК-гида. Нуклеаза входит в одну из разновидностей системы CRISPR, однако, в отличие от широко известных CRISPR/Cas9, действует на уровне РНК, а не ДНК, …

Биологи научились очищать инфицированные клетки от генов ВИЧ

Генетики показали возможность глубокого редактирования генома зараженных ВИЧ иммунных клеток. Использование новых технологий CRISPR/Cas9 позволяет удалить из него все вирусные гены – и, более того, надежно препятствует их повторному встраиванию. О работе рассказывает публикация в журнале Scientific Reports. Несколько лет назад …

Разработан безопасный метод исправления мутаций кроветворных клеток

Американские ученые разработали метод генетической коррекции на основе пептидонуклеиновых кислот, который в эксперименте эффективно устранил симптомы бета-талассемии у мышей. Результаты работы опубликованы в журнале Nature Communications. Бета-талассемия — это наследственное заболевание, при котором нарушается синтез бета-субъединицы гемоглобина (бета-глобина). Это приводит к деформации и небольшому размеру эритроцитов и снижению …

CRISPR-терапию серповидно-клеточной анемии испытали на человеческих клетках

Международная группа ученых испытала на клетках человека метод лечения сепровидно-клеточной анемии, основанный на технологии редактирования генома CRISPR/Cas9. Испытания позволили успешно пересадить мышам стволовые кроветворные клетки человека с отредактированным геномом. Статья опубликована в журнале Nature. Серповидно-клеточная анемия относится к бета-гемоглобинопатиям — заболеваниям, которые вызываются …

Серповидноклеточную анемию научились лечить с помощью CRISPR

Ученые из Университета Калифорнии испытали на мышах метод генетической терапии серповидноклеточной анемии, использующий технологию CRISPR/Cas9. Результаты испытаний говорят о том, что внесенные в геном изменения действительно сохраняются на протяжении длительного времени. Однако пока эффективность внесения генетических «поправок» достаточно низкая, а …

Серповидноклеточную анемию впервые вылечили генной терапией

Французские и американские ученые сообщили о первом случае излечения человека от серповидноклеточной анемии с помощью генной терапии. Пациентом стал подросток из Франции. Описание случая приводится в New England Journal of Medicine. Серповидноклеточная анемия — это наследственное заболевание, обусловленное одиночной мутацией в гене бета-субъединицы гемоглобина (белковая часть гемоглобина состоит из двух …

Генная терапия восстановит эффективность лечения болезни Паркинсона

В очередной фазе клинических испытаний генной терапии болезни Паркинсона пациентам введут тройную дозу препарата VY-AADC01, доставляемого непосредственно в мозг. Для этого разработчик Voyager Therapeutics начал набор когорты из 20 добровольцев, пишет MIT Technology Review. Болезнь Паркинсона — второе по распространенности (после болезни …