Метод редактирования генома позволяет себе много лишнего

Метод редактирования генома под названием CRISPR/Cas в современной биотехнологии – одна из самых популярных тем в последние несколько лет. Вкратце его суть такова: с помощью модифицированных бактериальных ферментов можно внести исправления в определенный участок ДНК, и, в отличие от других редактирующих методов, это можно сделать весьма точно, в том смысле, …

Генная терапия вылечила мышей в утробе матери

Исследователи путем введения копии гена, кодирующего фермент глюкоцереброзидазу, в мозг еще не родившихся мышат смогли предотвратить развитие у модельных животных тяжелого наследственного нейродегенеративного заболевания – разновидности болезни Гоше. Кроме того, авторы статьи, опубликованной в Nature Medicine, на стадии доклинических испытаний отработали технологию введения препарата в мозг плода на обезьянах. Болезнь …

Генная терапия гемофилии B успешно вылечила уже десять пациентов

Клинические испытания нового метода генной терапии гемофилии B, обусловленной недостаточностью фактора свертывания крови IX, привели к первым успехам. Лечение помогло предотвратить внезапные кровотечения у 10 пациентов и избавила их от необходимости регулярно вводить фактор свертывания внутривенно. По сравнению с прошлыми испытаниями успех терапии определило использование мутантного фактора с единичной аминокислотной заменой, которая увеличила активность фермента в 10 раз. …

Генная медицина против атеросклероза

Исследователи из Пенсильванского университета пишут в Nature Biotechnology об очередном успехе в развитии генной медицины: с помощью генетических инструментов им удалось понизить уровень «плохого» холестерина в крови. Как известно, липиды вообще и холестерин в частности путешествуют по крови, связанные со специальными белками в так называемые липопротеины. Эти белково-липидные комплексы бывают разные, мы …

Цепная реакция распространения мутаций оказалась малоэффективной для млекопитающих

Разработчики технологии цепной реакции редактирования генома, проверенной на дрозофилах и комарах и более известной как «генный драйв» (gene drive), впервые опробовали этот метод на млекопитающих, а именно на лабораторных мышах. В пилотном эксперименте «автокопирование» генетической кассеты с CRISPR сработало только на самках и увеличило вероятность наследования признака с 50 процентов до 73. Таким образом, эффективность технологии применительно к млекопитающим оказалась гораздо ниже, чем …

Новый метод ДНК-печати позволит создать ген за один день

Создать новый ген за один день или даже за несколько часов? Ещё недавно это казалось немыслимой задачей, однако новая технология сделала мечту многих учёных реальностью. Команда из Калифорнийского университета и Национальной лаборатории имени Лоуренса в Беркли представила методику, которая позволяет имитировать процесс синтеза ДНК. Авторы разработки поясняют, что вопрос о создании …

Золотые наночастицы с CRISPR вылечили мышей от аутизма

Американские исследователи разработали способ доставки компонентов системы CRISPR-редактирования генома в мозг мышей при помощи золотых наночастиц. Оказалось, что такой способ доставки позволяет вносить мутации в ДНК любых типов клеток в мозге, включая нейроны, астроциты и клетки микроглии. Чтобы продемонстрировать перспективность подхода для лечения нейроспецифичных заболеваний, авторы направили «золотую» CRISPR-систему в мозг аутичных мышей с синдромом хрупкой X-хромосомы …

В ДНК отредактированных CRISPR обезьян не нашли нецелевых мутаций

Китайские ученые при помощи системы CRISPR-Cas9 выключили ген в эмбрионах макак-резусов, вырастили из этих эмбрионов детенышей, а затем провели полногеномное секвенирование нескольких троек мать-отец-детеныш. По утверждению исследователей, у обезьян с отредактированным геномом количество новых мутаций не превышает естественный уровень мутагенеза. Это означает, что CRISPR-Cas9 в действительности не вносит в геном значительного количества нецелевых мутаций, как сообщалось ранее. Работа исследователей …

Ученые разобрались в работе «тревожных» нейронов

Американские исследователи изучили, как нейроны миндалевидного тела, экспрессирующие гормон соматостатин, влияют на появление тревожного расстройства у мышей. Для этого они удалили ген, отвечающий за экспрессию этих нейронов, и обнаружили, что ранее ингбирующие нейроны повысили активность нейронов периферических отделов при помощи опиоидного пептида денорфина, тем самым вызывая повышенную тревожность. Статья опубликована в …

Мы не готовы к грядущей генетической революции

Когда 15 лет назад ученые картировали генетическую информацию людей (геном), они обещали изменить мир. Оптимисты ожидали эпоху, в которую исчезнут все генетические болезни. Пессимисты опасались распространения генетической дискриминации. И те и другие оказались неправы. Причина проста: наш геном очень сложный. Возможность находить конкретные отличия в геноме — лишь малая часть …