Метод редактирования генома под названием CRISPR/Cas в современной биотехнологии – одна из самых популярных тем в последние несколько лет. Вкратце его суть такова: с помощью модифицированных бактериальных ферментов можно внести исправления в определенный участок ДНК, и, в отличие от других редактирующих методов, это можно сделать весьма точно, в том смысле, …
Исследователи путем введения копии гена, кодирующего фермент глюкоцереброзидазу, в мозг еще не родившихся мышат смогли предотвратить развитие у модельных животных тяжелого наследственного нейродегенеративного заболевания – разновидности болезни Гоше. Кроме того, авторы статьи, опубликованной в Nature Medicine, на стадии доклинических испытаний отработали технологию введения препарата в мозг плода на обезьянах. Болезнь …
Клинические испытания нового метода генной терапии гемофилии B, обусловленной недостаточностью фактора свертывания крови IX, привели к первым успехам. Лечение помогло предотвратить внезапные кровотечения у 10 пациентов и избавила их от необходимости регулярно вводить фактор свертывания внутривенно. По сравнению с прошлыми испытаниями успех терапии определило использование мутантного фактора с единичной аминокислотной заменой, которая увеличила активность фермента в 10 раз. …
Исследователи из Пенсильванского университета пишут в Nature Biotechnology об очередном успехе в развитии генной медицины: с помощью генетических инструментов им удалось понизить уровень «плохого» холестерина в крови. Как известно, липиды вообще и холестерин в частности путешествуют по крови, связанные со специальными белками в так называемые липопротеины. Эти белково-липидные комплексы бывают разные, мы …
Разработчики технологии цепной реакции редактирования генома, проверенной на дрозофилах и комарах и более известной как «генный драйв» (gene drive), впервые опробовали этот метод на млекопитающих, а именно на лабораторных мышах. В пилотном эксперименте «автокопирование» генетической кассеты с CRISPR сработало только на самках и увеличило вероятность наследования признака с 50 процентов до 73. Таким образом, эффективность технологии применительно к млекопитающим оказалась гораздо ниже, чем …
Создать новый ген за один день или даже за несколько часов? Ещё недавно это казалось немыслимой задачей, однако новая технология сделала мечту многих учёных реальностью. Команда из Калифорнийского университета и Национальной лаборатории имени Лоуренса в Беркли представила методику, которая позволяет имитировать процесс синтеза ДНК. Авторы разработки поясняют, что вопрос о создании …
Американские исследователи разработали способ доставки компонентов системы CRISPR-редактирования генома в мозг мышей при помощи золотых наночастиц. Оказалось, что такой способ доставки позволяет вносить мутации в ДНК любых типов клеток в мозге, включая нейроны, астроциты и клетки микроглии. Чтобы продемонстрировать перспективность подхода для лечения нейроспецифичных заболеваний, авторы направили «золотую» CRISPR-систему в мозг аутичных мышей с синдромом хрупкой X-хромосомы …
Китайские ученые при помощи системы CRISPR-Cas9 выключили ген в эмбрионах макак-резусов, вырастили из этих эмбрионов детенышей, а затем провели полногеномное секвенирование нескольких троек мать-отец-детеныш. По утверждению исследователей, у обезьян с отредактированным геномом количество новых мутаций не превышает естественный уровень мутагенеза. Это означает, что CRISPR-Cas9 в действительности не вносит в геном значительного количества нецелевых мутаций, как сообщалось ранее. Работа исследователей …
Американские исследователи изучили, как нейроны миндалевидного тела, экспрессирующие гормон соматостатин, влияют на появление тревожного расстройства у мышей. Для этого они удалили ген, отвечающий за экспрессию этих нейронов, и обнаружили, что ранее ингбирующие нейроны повысили активность нейронов периферических отделов при помощи опиоидного пептида денорфина, тем самым вызывая повышенную тревожность. Статья опубликована в …
Когда 15 лет назад ученые картировали генетическую информацию людей (геном), они обещали изменить мир. Оптимисты ожидали эпоху, в которую исчезнут все генетические болезни. Пессимисты опасались распространения генетической дискриминации. И те и другие оказались неправы. Причина проста: наш геном очень сложный. Возможность находить конкретные отличия в геноме — лишь малая часть …