Американские исследователи смогли исправить работу дефектного гена и вернуть пожилым мышам способность слышать. В будущем аналогичный метод может быть использован и для лечения людей.
Миллионы людей по всему миру страдают от ухудшения или потери слуха. Среди всех форм проблем со слухом генетическая глухота — одна из самых трудноизлечимых. К сожалению, такие дефекты слуха трудно исправить с помощью слуховых аппаратов или имплантатов, поэтому ученые ищут альтернативные решения проблемы с помощью генной терапии.
Один из наиболее многообещающих инструментов, используемых в этой области, — вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV), с помощью которого можно встроить любой фрагмент ДНК в геном человека. Сам вирус, по-видимому, для человека не опасен, но может использоваться в качестве доставщика нужных генов в клетки хозяина. Этот метод уже доказал свою эффективность при лечении глухоты у новорожденных мышат, однако до сих пор его не применяли для восстановления слуха у зрелых и старых животных.
Группа исследователей из нескольких научных центров США разработала мышиную модель с мутацией, эквивалентной дефектному гену человека TMPRSS3, который обычно приводит к прогрессирующей потере слуха. Согласно результатам исследования, опубликованного в журнале Molecular Therapy, инъекция таким животным AAV, несущего здоровый ген TMPRSS3, привела к восстановлению у них способности слышать.
Это первое исследование, в котором слух удалось восстановить у пожилых животных методом генной терапии, и его результаты сулят надежду людям преклонного возраста, страдающим от глухоты. Поскольку возможности генной терапии не ограничиваются лечением дефектов слуха, аналогичные эксперименты вскоре могут быть проведены и для других старческих болезней, что сможет значительно улучшить качество жизни пожилых людей.
В последние годы появляется все больше возможностей применения генной терапии для лечения различных заболеваний, от артрита и мышечной дистрофии до болезни Паркинсона и синдрома Альцгеймера. Возможно, уже в ближайшем будущем вирусные векторы смогут справиться и с другими болезнями, которые еще недавно считались абсолютно неизлечимыми.
Автор: Анна Новиковская