Лечение спинальной мышечной атрофии произвело эффект до появления симптомов
Исследователи из 12 стран сообщили об успехе первых клинических испытаний, в которых младенцам с генетически установленной спинальной мышечной атрофией начинали терапию рисдипламом до появления первых симптомов.