Институт детской онкологии создает универсальную платформу редактирования генома

Институт детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р.М. Горбачевой в Петербурге создает универсальную платформу редактирования генома. Этот метод будет внедрен для лечения целого ряда заболеваний.

институт детской онкологии создает универсальную платформу редактирования генома

«Наша клиника проводит системную работу по оказанию помощи пациентам с ВИЧ и лимфомами и подготовке к открытию нового направления – лечения с помощью редактирования генов и трансплантации. Мы отрабатываем универсальную платформу для редактирования генома и лечения огромного количества заболеваний», – заявила старший научный сотрудник этого института, гематолог Марина Попова. Она выступила на конференции «Актуальные вопросы доклинических и клинических исследований лекарственных средств, биомедицинских клеточных продуктов и клинических испытаний медицинских изделий».

Потребность в лечении методом целенаправленного точечного воздействия на ДНК в России достигает 800 человек в год; этим пациентам требуется трансплантация костного мозга. В институте проводится ретроспективное исследование с участием пациентов со всей России для анализа эффективности лечения пациентов с ВИЧ и лимфомами. Среди 73 наблюдаемых преобладают больные с агрессивными лимфомами. Общая выживаемость этих пациентов составляет 64%. Предполагается отбор больных на высокодозную химиотерапию с трансплантацией костного мозга.

Институт имеет опыт подобной работы с 2006 г., пять первых пациентов спустя 11 лет живы, ни у кого из них нет регрессирования заболеваний. Программой редактирования генов институт занимается в сотрудничестве с клиникой Университета Гамбурга. Врачи пытаются создать искусственную мутацию гена CCR5 с использованием техники редактирования генома, разработанной в Гамбурге. Этот метод должен обеспечить защиту организма пациента от ВИЧ-инфекции и создать продукт клеток крови, который будет резистентен к ВИЧ пожизненно.

Автор: Василий Когаловский

Ссылка на источник