Исследователи из медицинского центра Седарс-Синай применили новый способ лечения бокового амиотрофического склероза, который заключается в пересадке специально спроектированных нервных клеток прямо в мозг взамен умерших.
Их исследование, проведённое на животных моделях и опубликованное в журнале Translational and Clinical Research, показывает, что пересаженные клетки задерживают прогрессирование заболевания и увеличивают выживаемость.
БАС, известный также как болезнь Лу Герига — это неврологическое заболевание, которое проявляется прогрессирующим параличом и неминуемо приводит к смерти. Хотя лекарства и механические устройства могут помочь облегчить некоторые симптомы, эффективного лечения не существует, и большинство пациентов умирают в первые 5 лет от дебюта заболевания. Согласно данным Национального института здоровья, более 12000 человек в США страдают БАС.
“Если бы мы были способны в будущем воспроизвести наши результаты на людях, мы бы смогли улучшить как качество, так и продолжительность жизни людей, у которых диагностировано это страшное заболевание”, — говорит Гретхен Томсен (Gretchen Thomsen), исследователь в Cedars-Sinai Board of Governors Regenerative Medicine Institute и ведущий автор работы.
В процессе работы исследователи генетически репрограммировали клетки-предшественники нейронов так, чтобы они секретировали особый протеин, известный как GDNF, а затем трансплантировали клетки в кору мозга подопытных животных с моделью БАС. Оказалось, что GDNF помогает сохранить глиальные клетки, которые поддерживают моторные нейроны. У пациентов с БАС они теряют определённые белки и становятся нефункциональными, из-за чего моторные нейроны, потерявшие “поддержку”, постепенно отмирают, вызывая паралич.
Оказавшись внутри коры, пересаженные клетки “дозревали” до глиальных клеток и начинали высвобождать GDNF в мозг, что уже само по себе имело лечебный эффект. Лабораторные крысы, которые получили трансплантат, жили на 8 процентов дольше, а паралич наступал на 10 процентов позже, чем у тех животных, которых не лечили. Моторные нейроны спинного мозга, контролирующие движение мышц, также дольше оставались активны в экспериментальной группе.
Результаты выглядят многообещающими, но, конечно, необходимо больше экспериментов, чтобы определить адекватность и безопасность лечения. Учёные отмечают, что это только предварительные шаги на пути к клинике.
Нужно сказать, что команда из Седарс-Синай уже проводит раннее клиническое испытание, в котором применяет похожим образом запрограммированные GDNF-производящие клетки для пересадки в спинной мозг пациентов с БАС. Это исследование начато в 2016 году и продолжается по сей день.
Другие эксперименты, проводящиеся в Седарс-Синай направлены на то, чтобы лучше разобраться в механизме БАС и разработать эффективное лечение. В марте в журнале Stem Sell Reports уже опубликована работа, результаты которой показали, что кровеносные сосуды головного мозга могут активировать особенные гены — триггеры роста моторных нейронов.
Текст: Асват Валиева