Израильская компания BrainStorm Cell Theurapetics представила результаты фазы II исследования технологии лечения бокового амиотрофического склероза стволовыми клетками NurOwn.
BrainStrorm занималась разработкой технологии NurOwn в сотрудничестве с Ramot, коммерческим подразделением Тель-авивского университета. NurOwn позволяет стимулировать синтез факторов роста, которые способствуют выживаемости нейронов, что является критически важным этапом терапии таких нейродегенеративных заболеваний, как БАС.
В июле 2016 года на 27 Международном симпозиуме БАС/БДН в Дублине компания BrainStorm объявила о положительных результатах фазы II рандомизированного, плацебо-контролируемого исследования NurOwn с участием пациентов с БАС. Результаты исследования свидетельствуют о безопасности и хорошей переносимости метода. У 48 пациентов удалось достичь нескольких конечных точек эффективности, в том числе приостановки или даже обратного развития заболевания в течение шестимесячного периода наблюдений.
В дальнейшем компания BrainStorm получила от Управления по контролю за пищевыми продуктами и лекарствами США (FDA) разрешение на старт фазы III исследования. Новое исследование будет рандомизированным, двойным слепым плацебо-контролируемым с повторным дозированием и пройдет в нескольких исследовательских центрах в США и Израиле.
— В случае успеха фаза III исследования позволит нам представить пациентам с БАС и их семьям столь необходимый и инновационный метод терапии, меняющий течение БАС, — заявил Хаим Лебовиц, президент и CEO компании BrainStorm.
Для повторного введения аутологичных стволовых клеток NurOwn, которые получают из одного пунктата костного мозга, компания планирует использовать метод криоконсервации.
FDA уже одобрила ключевые элементы программы фазы III для получения приложения к заявке на регистрацию биологического препарата, что является необходимым этапом для вывода NurOwn на рынок.
Также компания BrainStorm объявила о планах объединиться с отделением биомедицины и генетики медицинского центра City of Hope в Калифорнии для организации поставок клинического материала для фазы III исследования. Исследование также проводится в сотрудничестве с Медицинским центром им. Сураски в Тель-Авиве.