Надежда на зрение: новое исследование

В октябре 2020 года ученые объявили, что лечение на основе генной терапии могло бы помочь в восстановлении зрения. Они доказали, что оптогенетика в силах обойти поврежденные участки сетчатки и использовать оставшиеся здоровые клетки, чтобы вернуть способность видеть.

Надежда на зрение: новое исследование

Как мы видим

Сетчатка – это многослойная внутренняя оболочка глазного яблока, которая улавливает зрительные сигналы. За первым пигментным слоем находятся фоторецепторы – палочки и колбочки. Палочки помогают нам отличать свет от темноты, а колбочки – различать цвета. Сразу под ними лежат биполярные клетки – нейроны, которые проводят сигнал в остальные слои сетчатки.

Чтобы передать «картинку» в мозг, должен произойти каскад химических реакций. Этот каскад запускают белки опсины, которые синтезируются в фоторецепторах. По сути, именно они – тот рабочий элемент, который позволяет палочкам и колбочкам «видеть» свет и цвета и передавать информацию дальше.

Пройдя путь через все слои сетчатки, сигнал по зрительному нерву достигает зрительной коры головной мозга. Там мы, наконец-то, расшифровываем полученные данные. Этот процесс расшифровки световых волн мы и называем зрением.

В чем проблема

Множество болезней глаз повреждают фоторецепторы и лишают людей способности видеть. Например, такие заболевания, как возрастная дегенерация желтого пятна и пигментный ретинит. Хотя при этих проблемах палочки и колбочки уже не могут выполнять свои функции, другие клетки сетчатки остаются нетронутыми.

Сейчас терапия таких заболеваний сосредоточено на замедлении процесса дегенерации. Более или менее эффективный метод лечения – протезирование сетчатки. Это сложный процесс с высоким риском воспаления и образования шрамов.

Что сделали ученые

Ученые «научили» биполярные клетки вырабатывать опсин, чтобы запускать зрительный сигнал. Они разработали светочувствительный белок опсин MCO1. Ген этого белка MCO1 «вставили» напрямую в ДНК биполярных клеток мышей с врожденной слепотой. До этого животные были не способны различать даже свет.

После вмешательства, когда биполярные клетки взяли на себя часть функций фоторецепторов, мыши стали лучше ориентироваться в лабиринтах. Это не значит, что они внезапно прозрели. Но у них появилась светочувствительность.

К тому же, исследователи не заметили проблем с безопасностью этого метода. Анализы крови и ткани не обнаружили признаков воспаления после лечения. Также терапия не оказала нецелевого эффекта: только биполярные клетки экспрессировали опсин MCO1. Ничего лишнего не произошло.

Как это поможет людям

Исследование дает большие надежды в лечении сетчатки. Заместительную генную терапию до сих пор применяли преимущественно для редких заболеваний, при которых фоторецепторы остаются нетронутыми. Пример такой болезни – амавроз Лебера – врожденный дефект сетчатки, который неминуемо ведет к слепоте.

Что дальше?

После эксперимента на мышах следующий шаг – клинические испытания. Они планируются в конце 2020 года в США. «Клиническое исследование на людях поможет понять, как передача сигналов через биполярные клетки влияет на качество зрения. Например, насколько хорошо обработанные глаза могут различать быстро движущиеся объекты», – говорит Subrata Batabyal, Ph.D., автор работы. Терапия, вероятно, все еще будет ограничена только пациентами с тяжелыми заболеваниями сетчатки.

Автор: Журавлева Александра

Ссылка на источник

Просмотров
Всего:
1 040 | За месяц: 555 | За неделю: 0 | За сутки: 0