Ученые из США работают над созданием крупнейшего в мире научно-исследовательского банка индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК) для исследования серповидно-клеточной анемии и поиска новых методов ее лечения.
В банке содержатся пробы крови пациентов разной этнической принадлежности из различных регионов планеты с серповидно-клеточной анемией. Исследователи могут увидеть генетические фоны, на которых произошли мутации серповидных клеток.
«Серповидно-клеточная анемия поражает миллионы людей по всему миру. Использование ИПСК поможет в корне изменить способ, с помощью которого мы изучаем человеческое развитие, смоделировать угрожающие жизни заболевания и в конечном итоге вылечить пациентов», — сказал автор проекта Джордж Мерфи.
Серповидно-клеточная анемия связана с нарушением строения белка гемоглобина. «Помимо банка, мы разработали и используем инструменты для редактирования гена, чтобы скорректировать мутации гемоглобина, используя стволовые клеточные линии», — сообщил Мерфи.
Серповидно-клеточная анемия является наследственным заболеванием. В США примерно 100.000 человек страдают от этого недуга. Ученые уверены, что создание такого банка ускорит процесс поиска новых методов лечения и исследования серповидно-клеточной анемии.
С подробностями исследования можно ознакомиться в Stem Cell Reports.