FDA выдало статус ускоренного рассмотрения (Fast Track) экспериментальной клеточной терапии DA01, которая в настоящее время проходит клиническое испытание у людей с прогрессирующей болезнью Паркинсона.
Разработанная BlureRock Therapeutics терапия DA01 должна восстановить нервные клетки, производящие дофамин, из эмбриональных стволовых клеток человека.
Трансплантация этих клеток направлена на восстановление в мозге пациента нейронов, которые отвечают за выработку нейромедиатора дофамина. Потеря этих клеток связана с развитием и прогрессированием болезни Паркинсона. Цель лечения – наладить производство дофамина и потенциально обратить нейродегенерацию.
DA01 находится в первой фазе клинического испытания, в котором в настоящее время принимают участие до 10 пациентов. Участники получат DA01, хирургически трансплантированные в скорлупу (область мозга, входящая в состав базальных ядер и в том числе поражаемая при болезни Паркинсона).
Основная цель состоит в том, чтобы оценить безопасность и переносимость DA01 в течение одного года после трансплантации клеток. Дополнительно будут анализироваться способность выживания трансплантированных клеток, изменение двигательной активности пациентов через один и два года после трансплантации, а также будут проводиться непрерывные оценки безопасности в течение двух лет.
Люди, которых включают в экспериментальную группу, должны подходить по ряду критериев: жить с болезнью Паркинсона в течение 5-15 лет, принимать леводопу и иметь осложнения в виде истощения или дискинезии. В США это пациенты от 60 до 76 лет, а в Канаде — от 50 до 76 лет.
Текст: Лена Моргун