Исследователи с помощь генной терапии успешно восстановили движения в конечностях у крыс, страдавших параличом из-за повреждения спинного мозга. Этому посвящена статья, которая вскоре будет опубликована в журнале Brain.
Люди с повреждениями спинного мозга часто теряют способность выполнять повседневные действия, которые требуют координированных движений рук: например, письмо, чистка зубов или удержание стакана с водой. Восстановление функции руки – приоритетная задача для пациентов и может значительно увеличить независимость больного и его качество жизни. В настоящее время какие-либо методы лечения, запускающие регенерацию тканей спинного мозга, отсутствуют, хотя уже есть некоторые успехи со стволовыми клетками, о которых мы недавно сообщали.
Авторы этой работы протестировали новую генную терапию, в задачи которой входил запуск регенерации поврежденных тканей в спинном мозге, регулирующийся при помощи антибиотика общего спектра.
«Мы можем точно контролировать то, как долго будет производиться лечение, используя ген «переключения». Это означает, что мы можем аккуратно рассчитать оптимальное количество времени, необходимое для восстановления. Генная терапия предоставляет возможность регенерации больших областей спинного мозга только одним уколом, и, имея «переключатель», мы теперь можем остановить процесс, когда в нем пропадает необходимость», — говорит профессор Элизабет Брэдбери (Elizabeth Bradbury) из Института психиатрии, психологии и нейронаук (Institute of Psychiatry, Psychology & Neuroscience (IoPPN).
После травматического повреждения спинного мозга формируемая плотная рубцовая ткань препятствует образованию новых связей между нейронами. Генная терапия провоцирует клетки на производство фермента, называемого хондроитиназой. Этот фермент частично разрушает рубцовую ткань и позволяет нейронным сетям регенерировать.
Поскольку наиболее часто повреждения спинного мозга у людей происходят на шейном уровне и затрагивают работу всех четырех конечностей, исследователи проводили генную терапию крысам с похожими травмами. Это объясняется тем, что крысы и люди используют схожую последовательность координированных движений для достижения и захвата объекта.
«Включение» терапевтического гена после разрушения тканей спинного мозга на шейном уровне уже через два месяца позволило животным аккуратно дотягиваться до сахара и хватать его. После гистологического исследования зоны поражения ученые убедились, что там между нервными клетками образовались новые соединения.
Чтобы преодолеть проблему с иммунной системой, которая маркировала ген-переключатель как чужеродный, исследователи совместно с коллегами из Нидерландов создали конструкцию, в которую добавили «ген-невидимку», скрывающий переключатель от иммунитета.
Тем не менее генная терапия еще не готова для испытаний на людях. Исследователи обнаружили, что небольшое количество гена остается активным даже после выключения. Сейчас они работают над полным отключением гена и продвигаются навстречу работам с другими видами животных.
Текст: Асват Валиева