В последние годы исследования в области генной и клеточной терапии болезни Паркинсона достигли значительных успехов. Две компании, принадлежащие Bayer, – AskBio и BlueRock Therapeutics – активно разрабатывают и уже тестируют на людях инновационные методы лечения, которые могут изменить подходы к борьбе с этим нейродегенеративным заболеванием.
Помимо этого, стартовало еще одно диагностическое пилотное исследование, направленное на поиск ранних биомаркеров болезни Паркинсона в крови, которые позволят определять индивидуальные риски пациентов.
Генная терапия AskBio: вторая фаза клинических исследований
В январе 2025 года компания AskBio, специализирующаяся на генной терапии, начала вторую фазу клинических испытаний своего препарата AB-1005. Этот препарат использует аденоассоциированный вирус серотипа 2 (AAV) для доставки генов человеческого нейротрофического фактора, полученного из глиальных клеток (GDNF), в нейроны мозга. Цель терапии – стимулировать регенерацию нейронов в области скорлупы (putamen), которые страдают при болезни Паркинсона. Первая фаза испытаний, запущенная в июне 2021 года, показала, что AB-1005 хорошо переносится пациентами и серьезных побочных эффектов выявлено не было.
Клеточная терапия BlueRock: третья фаза клинических испытаний
BlueRock Therapeutics, другая дочерняя компания Bayer, объявила о запуске третьей фазы клинических испытаний в первой половине 2025 года. Терапия под названием «bemdaneprocel» основана на трансплантации дофамин-продуцирующих клеток, полученных из плюрипотентных стволовых клеток. Эти клетки должны остановить дегенерацию в черной субстанции (substantia nigra) и восстановить моторные функции у пациентов.
В 2021 году BlueRock Therapeutics начала первую фазу клинических испытаний терапии DA01, в рамках которой пациентам с болезнью Паркинсона трансплантировались дофамин-продуцирующие нейроны, полученные из человеческих эмбриональных стволовых клеток. Эти клетки вводили в полосатое тело мозга, чтобы заменить утраченные нейроны и остановить дегенеративный процесс. Первая фаза испытаний длилась 24 месяца, и серьезных побочных эффектов зафиксировано не было.
Ранняя диагностика: проект Chronos-PD
Одной из ключевых проблем болезни Паркинсона является поздняя диагностика. К моменту появления явных симптомов уже разрушено около 85% нейронов в черной субстанции. Чтобы решить эту проблему, фонд Майкла Дж. Фокса выделил 21 миллион долларов на пилотное исследование Chronos-PD, которое проводит компания Alkahest. Цель исследования – выявить ранние биомаркеры в крови, которые могут указывать на риск развития болезни Паркинсона за годы до появления симптомов. В исследовании будут использованы искусственный интеллект и интегративный анализ мультиомики для изучения более 100 миллионов образцов плазмы, собранных за 10 лет компанией Grifols. В исследовании примут участие 700 человек, половина из которых уже страдает болезнью Паркинсона.
Текст: Анна Хоружая