В 2016 году команда из Исследовательского института Ван Анделя (Нидерланды) сделала удивительное открытие: оказывается, развитие симптомов болезни Паркинсона способен замедлить препарат, который применяется для лечения сахарного диабета.
Препарат, относящийся к новому классу миметиков инкретина, появился ещё в 2012 году. Основное вещество было выделено из яда ящерицы, известной как аризонский ядозуб. После четырёх лет изучения его действия, усовершенствований и испытаний он был признан эффективным – так появилось новое средство против от сахарного диабета – эксенатид.
Тем временем другие команды учёных доказали, что болезнь Паркинсона может зарождаться в кишечнике, и только затем проникать в мозг. И хотя диабет и болезнь Паркинсона имеют абсолютно разные симптомы, они обладают некоторыми схожими механизмами на молекулярном уровне. Поскольку новый препарат регулирует митохондриальную функцию в клетках мозга и восстанавливает способность клеток превращать основные питательные вещества в энергию, медики предположили, что у пациентов с болезнью Паркинсона при его применении нормализуется способность клеток обрабатывать потенциально опасные белки. Таким образом, уменьшится воспаление и сократится гибель нервных клеток.
Вслед за этим теоретическим открытием последовали клинические испытания, и теперь исследователи подтвердили его эффективность в борьбе с болезнью Паркинсона. Клинические испытания прошли в Великобритании; специалисты из Исследовательского института Ван Анделя совместно с коллегами из Университетского колледжа Лондона изучали действие эксенатида на организм, поражённый болезнью Паркинсона.
60 пациентов разделили на две группы: первая получала еженедельные инъекции эксенатида, вторая – плацебо. Результаты показали, что участники первой группы сохраняли двигательную функцию в течение 48 недель приёма препарата и даже показали улучшения на один пункт по унифицированной шкале тяжести болезни Паркинсона (UPDRS). Более того, через три месяца после прекращения терапии их моторные функции остались на высоком уровне.
У пациентов из второй группы таких улучшений не наблюдалось: они показывали стабильное ухудшение в течение года – в среднем на три пункта по шкале UPDRS (это типичная скорость для подобных пациентов). Таким образом, первая группа «обогнала» вторую на целых четыре пункта, и это очень хороший показатель, отмечают авторы.
«В данном случае исследование проходило с небольшим числом пациентов, и мы должны с осторожностью рассматривать эти результаты, однако они могут сигнализировать о новом этапе в поиске средств для лечения болезни Паркинсона», — прокомментировал результаты глава Исследовательского центра Ван Анделя Патрик Брундин (Patrik Brundin).
Теперь совместно с коллегами из различных институтов и клиник он предпринимает усилия для запуска более масштабных испытаний, которые покажут, может ли эксенатид официально использоваться для замедления прогрессирования заболевания.
В первую очередь, эксперты должны знать о возможных долгосрочных побочных эффектах приёма нового препарата, ведь курсы его приёма (в случае одобрения) будут весьма длительными.
«Эти результаты, безусловно, многообещающие, но нам нужно гораздо больше исследований и более крупных клинических испытаний для оценки степени воздействия эксенатида и того, безопасно ли пациентам с Паркинсоном принимать более длительные периоды времени», — добавляет Брундин.
По его словам, сейчас настроение учёных можно назвать осторожным оптимизмом. «Мы ближе, чем когда-либо, к обнаружению препарата, который на самом деле может замедлить прогрессирование болезни Паркинсона», — заключает исследователь.
Напомним, что на сегодняшний день существуют лекарства, способные замедлить прогресс болезни, но не избавить от неё полностью. Исследователи возлагают большие надежды на инъекции особого вируса, свиные клетки, а также чудодейственный акулий антибиотик.
Авторы работы, опубликованной в издании The Lancet, полагают, что их исследование перспективно не только с точки зрения терапии; оно также раскрывает природу нейродегенеративных заболеваний с новой стороны. Кстати, многие учёные сходятся во мнениях, что эксенатид может также оказать положительный эффект при болезни Альцгеймера – это предположение также ещё предстоит проверить.
Автор: Юлия Воробьёва