Исследователи успешно использовали токсоплазму (Toxoplasma gondii) для доставки терапевтических белков в нейроны человека in vitro и in vivo. Результаты опубликованы в Nature Microbiology.
Ученые разработали модифицированный штамм Toxoplasma gondii, который производит белок MeCP2, важный для нормальной работы нейронов и отсутствующий у людей с синдромом Ретта. Доставка MeCP2 с помощью Toxoplasma gondii в нейроны с нокаутом гена MECP2 (модель синдрома Ретта с отключением этого гена) привела к восстановлению уровня MeCP2 до 58% от нормального уровня.
Эксперименты на органоидах коры мозга человека показали, что доставка MeCP2 с помощью Toxoplasma gondii изменяет транскриптомные профили нейронов, хотя и незначительно.
В исследованиях на мышах Toxoplasma gondii, несущая модифицированный белок, была способна доставлять его в нейроны мозга, включая кору, гиппокамп, ствол, гипоталамус и таламус.
Результаты работы открывают возможности для использования Toxoplasma gondii в качестве вектора доставки терапевтических белков в мозг, однако требуется дальнейшее развитие этой системы доставки для обеспечения ее безопасности.
Текст: Дарья Тюльганова